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“罕见病具有患病ZYWn低、种类繁多、难AWhW难治的特点,目前WJlh界上已知有7000多种罕见病,估计z1SO球有超过3亿名罕见病患者,然而,95%的罕见病目前没有特效治疗药物,这c5m7成为当今医学面临R72l难题3vTI